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来源：彩云网app2023-02-28 17:48

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

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对话丨羽协主席张军：巴黎奥运国羽剑指五金******

　　2017年5月28日，澳大利亚黄金海岸卡拉拉体育馆。

　　携“六连冠”之威的中国羽毛球队决赛憾负老对手韩国队，痛失苏迪曼杯。东京奥运周期首场团体国际大赛以失利告终，让年轻的国羽在遗憾和质疑中重新起航。

　　颁奖典礼上，张军与“搭档”夏煊泽破天荒地与队员们一同站上亚军领奖台。他说：“成功时我们不一定要在，但失利时我们一定要陪着队员。”

　　此时，距张军出任中国羽毛球队双打组主教练仅过去一个月。

资料图：张军。图片来源：视觉中国

　　里约奥运会后，执教中国羽毛球队24年的李永波卸任总教练一职，张军、夏煊泽分别出任双打组和单打组主教练，国羽迎来“双核时代”。

　　职业生涯荣膺奥运双冠、执起教鞭又培养出三对奥运冠军组合……从运动员、教练员，到国羽的擎旗者，彼时彼刻走下领奖台的他需要面对的，是亟待调整与重组的队伍，是愈发错综复杂的羽坛格局。

　　工作千头万绪，时间刻不容缓，承载着历史荣光的中国羽毛球期待着这位“新人”如何作答。

　　“毫无疑问，东京奥运会的难度肯定会高于里约，但我愿意接受这个挑战。”2019年1月，张军当选新一届中国羽协主席。尽管前路遍布暗礁险滩，他“与球队站在一起”的承诺始终如一。

　　自1992年羽毛球被正式列为奥运会比赛项目以来，中国羽毛球队历经风雨，但也从未遇到过如东京奥运周期这般严峻、复杂的备战形势。突如其来的新冠肺炎疫情、原有的赛事体系受到冲击，迫使备战策略不断调整，队伍面临的挑战无处不在。

　　四年来，中国羽毛球队不仅完成队伍的提档升级，更在连续18个月缺席国际比赛的情况下，一往无前强势闯入东京奥运会全部五项决赛，最后捧回2枚金牌和4枚银牌。

　　时光列车疾驰而过，在竞技体育这条千军万马奔涌向前的航线上，中国羽毛球队迎来史无前例的巴黎奥运三年备战周期。

　　新赛季征战至今，面对密集赛程，国羽顶住压力取得多线突破，并在世锦赛上夺得2金1银2铜，位列所有参赛队第一。与此同时，在男单、男双战线，队伍仍需寻求提升和突破。

　　如今巴黎奥运周期已经进入最后两年，如果以每年为刻度，国羽在备战方面有着怎样的计划？五个单项又将分别如何向最终的目标发起冲击？

　　近日，中国羽毛球协会主席张军在与中新体育的对话中，剖析队伍备战巴黎奥运会的“机”与“危”。

　　本赛季总体表现不错

　　盼年轻队员成长

　　中新体育：新冠疫情让世界羽联原有的赛事体系受到冲击，多个赛事延期影响球队的备战节奏。为了备战巴黎奥运会，国羽做出了哪些调整？在这个过程中有什么经历值得分享？

　　张军：疫情以来，多场国际赛事接连延迟和取消，确实打乱了队伍训练和参赛节奏，为了将负面影响降至最低，整支队伍一直处于动态调整之中，打破了不少常规做法，建立了许多弹性规定。

　　今年我们在泰国清迈建立海外集训基地，队伍比赛结束后直接去基地训练，我们也派了专员先行抵达基地安排防疫、食宿和训练；队伍抵达后，所有人统一管理，专人负责外出采买，最大可能降低感染的风险。

　　主观上，我们也非常重视队伍的心理状态调整。长时间的封闭训练的确带来一些压力，教练组也在尽可能地优化训练，丰富业余生活，定期与队员进行沟通，发现并调整潜在的心理波动。

　　要说最特殊的经历，莫过于今年我们在海外接连参加14站比赛。赛场上形势瞬息万变，赛场下整支队伍的衣食住行也面临很多不确定性因素，例如：目的国在我们登机当日对疫苗接种规定进行了调整，部分人员因不符合新规定而无法登机。我很清楚记得大家当时并没有过多沉溺在抱怨和责怪的情绪中，国内外的工作人员积极向使馆、组委会、机场负责人展开求助，最终得以顺利登机。类似的突发情况常常打得我们措手不及，但困境之下，方能体现集体的意义，种种风波让队伍的团结性和凝聚力明显增强。

资料图：东京奥运会羽毛球女子单打，中国选手陈雨菲获得冠军。中新社记者杜洋摄

　　中新体育：新赛季征战至今，面对密集赛程，国羽顶住压力取得多线突破，并在世锦赛上夺得2金1银2铜，位列所有参赛队第一。回顾巴黎奥运周期第一年，如何评价队伍表现？

　　张军：2021年8月至今，我们经历了两次汤尤杯、两次世锦赛、一次苏迪曼杯和一系列的公开赛，我认为队伍的总体表现不错。赛场上你追我赶、有得有失，难以预料，这是竞技体育的魅力所在。

　　但相比聚焦于某一场或几场比赛的结果，我认为队员的实力和状态调整，队伍场上和场下的精神面貌，队伍人员之间的互动与交流，这都将发挥更为持久的作用，助力队伍冲击巴黎。

　　当然，有经验的队员如何保持住状态，年轻队员如何加速成长为强大的后备力量，也是我们目前急需讨论和解决的问题。

　　中新体育：里约奥运会后，中国羽毛球队面临新老交替，全队齐心协力不断取得佳绩。如今队伍在部分项目上也面临需要新人站出来的局面，您对于年轻球员有着怎样的期望？

　　张军：年轻队伍个别有亮点，但整体表现与预期还有一定的差距。受疫情影响，年轻队员无法在国际赛场上考察自己的训练成果，对竞争对手的实力和打法了解甚少，比赛的经验和心理历练都非常欠缺。

　　队伍也非常重视这一问题，积极争取明年在国内举办低级别赛事，同时输送更多年轻选手参加国际赛事。期待年轻队员明确自己的目标，树立想赢的信念，培养能赢的实力，兼备不怕输的勇气，把握好每一次参赛机会，成为巴黎奥运的强大后备力量和洛杉矶奥运的中坚力量。

资料图：谌龙与石宇奇在全运会赛后握手。中新社记者毛建军摄

　　巴黎奥运

　　剑指五金

　　中新体育：度过东京奥运史无前例的五年备战周期后，又迎来了短短的三年巴黎奥运备战周期。您如何看待在这一“长”一“短”节奏转化中，带给队伍的“机”与“危”？

　　张军：疫情突然爆发，让我们被迫进入漫长的五年备战期，起初对我们的队员的心理状态产生很大的影响，焦虑紧张的情绪比较明显。但东京周期拉长也意味着我们多了一年准备的时间，队伍也很快适应了这个节奏，放平心态，投入正常的训练中，在东京取得了不错的成绩。

　　三年的巴黎备战期对于中生代的运动员相对有利，备战时间缩短意味着年龄和伤病给他们造成的影响也会减小，东京奥运会的参赛运动员大有可能仍旧是巴黎奥运会的主力，有了此前的奥运参赛经验这批队员的心理状态也能相对平稳，因此，中生代的运动员仍具备超强的夺金实力。

　　对年轻运动员来说，这就意味着成长和历练的时间被压缩。据此，我们备战的计划也有所侧重，对于巴黎奥运周期的核心队员，我们将重点保障他们的比赛和身体状态，合理安排奥运积分周期的参赛计划。对于年轻队员，我们也将鼓励他们多参赛，给予他们展示实力和向前辈发起冲击的机会。

　　中新体育：如今巴黎奥运周期已经进入最后两年，如果以每年为刻度，国羽在备战方面有着怎样的计划？五个单项又将分别如何向最终的目标发起冲击？

　　张军：虽然国际羽坛形势复杂，各个项目都有来自其他协会强有力的竞争对手，但国羽在巴黎奥运的目标依旧是冲击五金。

　　2022年我们的海外参赛计划就是让队员适应比赛节奏，多挣积分，以更有利的排名进入巴黎奥运积分周期。

　　2023年我们的目标很明确，打好奥运积分赛，为巴黎奥运会争取更有利的位置。同时培养国家少年队、青年队和集训队的年轻队员，做好梯队建设，为洛杉矶奥运会作准备。

　　男单方面，石宇奇禁赛又复出、李诗沣和翁泓阳在赛场上实现突破，男单的起伏变化令人揪心。接下来，男单组将通过更多比赛，查漏补缺，有经验的队员重点在提高并维持竞技状态，年轻队员力求打磨技巧，寻求突破，希望大家能给男单多一点时间和信心。

　　女单方面，我们已逐渐形成了集团优势，五位女单均具备世界一流选手的实力。世界前十选手如何稳固比赛表现，其他年轻选手如何向顶尖高手发起冲击是我们接下来的工作重点。

　　男双方面，东京奥运会后，两位男双选手退役客观上给男双组带来了一定的困难，但教练组研究后很快对男双进行了重组。经过这半年的考察和历练，目前已确定了六对男双作为第一梯队冲击巴黎奥运积分赛。我对男双的发展还是比较有信心的，刘雨辰/欧烜屹在印尼主场突破印尼男双，以替补身份登上冠军领奖台，振奋人心；年轻队员王昶/梁伟铿在日本公开赛(超级750级别)夺冠也带给我们很大的惊喜。他们都具备对抗世界顶尖选手的实力，但是在稳定性、攻击性和连贯性方面还有很大的提升空间。

　　女双方面，第一女双陈清晨/贾一凡表现愈加稳定，夺冠的实力毋庸置疑；郑雨/张殊贤，杜玥/李汶妹和刘玄炫/夏玉婷也都齐头并进，世界排名全部闯进前二十，但在与世界一流选手对抗过程中仍输多胜少，希望她们能够在巴黎奥运积分周期向世界前八发起全力冲击，增强信心，展示中国女双的真正实力。此外，李怡婧/罗徐敏和谭宁/刘圣书这两对年轻组合也在海外集训，接下来我们也会为她们争取更多参赛的机会，期待她们加入竞争的行列。

　　混双方面，郑思维/黄雅琼和王懿律/黄东萍一直保持在世界前十，实力和状态相对稳定。年轻队员，因近两年没有参加过国际比赛，积累的比赛经验很少，这是一个迫在眉睫问题。接下来，我们计划让更多的年轻混双选手尽可能多地参加国际比赛，从低级别到高级别，稳中求进，形成混双的集团优势。